뉴욕주 버팔로 — 버팔로 대학교 연구진이 개발한 바이러스 유전자 치료법이 FOXG1 증후군이 있는 유아 쥐의 일부 뇌 이상을 성공적으로 역전시켰습니다. 이는 언젠가 이 심각한 신경 발달 장애가 있는 어린이를 치료하기 위한 중요한 단계입니다.
아데노 관련 바이러스 9(AAV9)를 통한 FOXG1 유전자의 중간 전달은 6월 5일에 발표된 연구에서 자세히 설명되었습니다. 분자 치료 접근법 및 임상 개발. 연구에 따르면 출생 후 태어난 쥐에게 이 치료제를 주사하면 언어, 기억, 사회적 상호작용을 담당하는 뇌 부분을 포함해 광범위한 이상을 구제할 수 있는 것으로 나타났다.
Empire Innovation 교수이자 Om P 연구소인 이수경 박사는 “우리 연구 결과는 FOXG1 증후군 및 유사한 뇌 이상을 가진 기타 신경발달 장애에 대한 실행 가능한 치료 전략으로서 AAV9 기반 유전자 치료의 효과를 강조합니다.”라고 말했습니다. 캘리포니아 대학교 인문과학대학 생명과학과 Bahl 교수는 해당학과 교수인 남편 Jay Lee 박사와 함께 연구를 주도했습니다. “이 연구는 개입을 위한 중요한 기간인 산후 단계에서 우리 접근 방식의 치료적 중요성을 강조합니다.”
Liz의 10대 딸 Yuna는 2세 때 FOXG1 증후군 진단을 받았습니다. 그 이후로 연구자들은 이 질환의 선도적인 전문가로 자리매김했으며 UB의 FOXG1 연구 센터(FRC)의 주요 조사관으로 활동하고 있습니다. 올해 초에 출범한 이 센터와 최근 연구는 FOXG1 연구 재단의 지원을 받습니다.
이 연구는 오하이오주 콜럼버스에 있는 Nationwide Children’s Hospital의 수석 연구원인 Katherine Mayer 박사가 공동 주도했습니다. 다른 기여자는 펜실베니아 대학과 한국 서울의 삼성 메디컬 센터를 대표합니다.
구조적 변형 반전
마스터 조절 유전자인 FOXG1은 초기 뇌 발달에 가장 중요한 유전자 중 하나이며, 이 유전자의 손상은 뇌 구조에 심각한 이상을 초래할 수 있습니다.
Lee 부부는 이전에 FOXG1 유전자와 단백질이 출생 후에도 생쥐에서 활성 상태로 남아 있음을 입증했기 때문에 FOXG1 수준을 회복하면 FOXG1 증후군과 관련된 일부 이상 현상을 되돌릴 수 있는지 궁금해했습니다.
이러한 이상에는 대뇌 반구를 연결하고 감각 및 운동 정보를 사회적 상호 작용, 실행 기능 및 언어와 통합하는 데 도움이 되는 신경 다발인 뇌량(corpus callosum)이 완전히 발달하지 못하는 것이 포함됩니다.
출생 후 뇌량은 출생 전에 발생하기 때문에 교정이 매우 어려울 것으로 생각됐으나, 이 교수팀의 바이러스 유전자치료제는 출생 후 쥐에 주입하자 뇌량의 축삭을 다시 연결해 뇌량을 회복시켜 드라마틱한 결과를 얻었다. 뇌량의 회복.
이 치료는 또한 해마의 나머지 부분에 대한 입력을 형성하는 주요 관문이자 기억에 중요한 역할을 하는 치상회(dentate gyrus)의 크기를 증가시켰습니다. 이것은 포유류가 사춘기를 거치면서 계속해서 새로운 뉴런을 생성하는 뇌의 몇 안 되는 영역 중 하나이므로, 출생 후 치료의 중요한 목표가 됩니다.
또한 이 치료법은 뉴런 사이의 신호 속도와 관련된 뇌 영역을 절약했습니다.
희소돌기아교세포(Oligodendrocyte)는 정보를 신속하게 전달할 수 있도록 신경을 절연하는 과정인 수초화를 주로 담당하는 세포입니다. FOXG1에 영향을 받은 뇌는 종종 많은 수의 희돌기아교세포 전구체 세포(OPC)를 포함하지만 수초화는 지연됩니다.
연구에 따르면, 이 치료법은 재수초화 동안 OPC의 수를 정상화했습니다.
이번 연구는 유전자 치료를 인간 임상 시험으로 발전시키기 위한 견고한 토대를 제공한다고 연구진은 말했습니다.
“우리는 쥐 모델에서 관찰된 뇌 구조적 이상이 이 연구를 통해 완전히 구제된 것을 기쁘게 생각합니다. 이는 우리 연구에서 중요한 진전을 나타냅니다. 이러한 유망한 결과를 통해 우리는 AAV9를 인간 임상 시험으로 발전시키기를 열망하고 있습니다. 우리가 바라는 것.” “우리는 FOXG1 증후군을 앓고 있는 어린이들에게 혜택을 주기 위해 이러한 발견을 확장할 수 있습니다.”
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